一針70萬變3萬，天價是怎樣砍下來的
高值罕見病藥地板價進醫保的背后……
業內一般把年破費超百萬元的藥品稱為高值藥品。盡管已有數十種罕見病用藥納入醫保，但此前從來沒有一款高值罕見病藥進過國家醫保。
12月3日，國家醫保局公布74種新藥進醫保，廣受關注的70萬元一針天價藥諾西那生鈉位列此中，同入醫保的高值罕見病藥阿加糖酶α打針用濃溶液，此前年費用也普遍在百萬元級。這意味著一些罕見病患者將獲得藥品大幅跌價和醫保按比例報銷的雙豐富利益好。
而同樣備受關注的120萬元一針的抗癌藥阿基侖賽卻沒能進入此次醫保協商環節。關于高值藥品進醫保一事再度觸發熱議，頻頻商量的背后是老黎民對用得起藥的急迫需求。
為何有的高值藥品進醫保，有的卻被拒之門外？醫保目次在動態更新實現騰籠換鳥惠及更多人群時，舍與得之間算好民生經濟賬的標尺在哪？高值藥品進醫保，會否提高醫保基金運行風險？沒進醫保的高值藥品如何提高可及性？新華每天電訊就此展開調研。
一針70萬元降到地板價，真是一個奇跡
首輪報價即降至5萬多元一針，終極途經8輪協商后，環球首個用于治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉打針液以低于33萬元每針的地板價進入新版醫保目次，這對患者來說無疑是一個昂揚人心的。這一奇跡背后是國家醫保局與企業約90分鐘你來我往、分厘必爭的協商博弈。
2024年8月，諾西那生鈉打針液曾以70萬元一針的天價進入公共視野，從而觸發熱議；本年，諾西那生鈉打針液降至55萬元，再次遭受關注。
這對不少患者來說是一個主要的人生轉折點。公益組織美兒SMA關愛中央主任邢煥萍說，在已經蒐集到的2024多名患者數據中，有73%的孩子是6歲以下的幼童，假如不用藥，患有嚴重的1型SMA患兒肌肉萎縮后甚至沒法吃飯、喝水，乃至會危及生命，用藥后可以有效遏制病情惡化。
來自江西的患兒毛毛10個月時被確診為SMA，2歲半病情惡化，家里決意湊錢給孩子採用諾西那生鈉打針液，半年多的時間打針了5針，孩子在行動方面出現較為明顯的改良。
兩年的時間，這個藥從內地上市到進醫保，真的是一個奇跡。毛毛媽媽說，可是在此次醫保協商結局出來前，毛毛一家已經再次湊錢預備來年的治療費用。無論能不能進醫保，我都要做好讓孩子能繼續用藥的預備。
此前，諾西那生鈉打針液申報了2024年醫保協商，然而擁有在SMA領域最大臨床研究數據的諾西那生鈉由于代價過于昂貴等多種因素，無緣當年國家醫保藥品目次。
一直以來，將符合前提的罕見病治療藥品按制定納入醫保支付范圍都是我們努力的方位。國家醫保局醫藥服務控制司司長黃華波說，此次目次調換共新增7種罕見病藥品，首次實現高值罕見病藥進醫保，至此2024年版國家醫保藥品目次已經納入40余種罕見病用藥。
除了諾西那生鈉打針液，用于治療罕見病法布雷病、需要患者長期採用的阿加糖酶α打針用濃溶液同樣以遠低于市場價進入醫保。而在此前，這種藥的年治療費用過份百萬元。
對此，該藥品生產方武田中國總裁單國洪說，醫保目次調換納入更多罕見病領域的創造藥物，這在一定水平上顯示，相關部分在醫保目次調換過程中，支援具有顯著臨床需和解高價值藥物的導向。
進醫保只是高值藥品邁向平凡老黎民的第一步。罕見病用藥入保的執行也是醫保體系落地的深水區，它牽涉到各地場所醫保和商保細則的更新落實，在新的醫保目次落地后，定點醫療機構和定點零售藥店的雙通道需要盡快知足藥品供給保障和臨床採用，打通患者用藥最后一公里。
120萬元一針的抗癌藥為何無緣醫保？代價是唯一標尺？
中國首款CAR-T藥物阿基侖賽打針液是一種針對復發或難治性大B細胞淋巴瘤的抗癌藥，于本年6月獲批上市。
看似平凡的一小袋68毫升液體，由於需要將患者自身的T細胞用于高度復雜的個性化治療中，再加上現在每臺機械、每份耗材均是依照國際尺度入口，終極使得代價跟著成本水漲船高，售價達120萬元。
關于阿基侖賽可否被納入醫保，此前引起了很大的輿論關注，而在通過協商初步審查后，這一創造藥并未進入2024年醫保目次協商環節。
對此，國家醫保局做出明確回應：由于代價遠超基金承受才幹和老黎民肩負程度，其不具備經濟性而未能通過評審，終極未獲得協商資格。
我們正在盡可能減低產品的定價，但還需要一段時間。該藥品生產方復星凱特總裁黃海說。
昂貴的藥品費用給老黎民帶來繁重肩負的同時，也會對基金安全帶來一定風險。2024年國家醫保協商藥品基金測算專家組組長鄭杰介紹，依照限定的支付范圍，現在國家醫保藥品目次內所有藥品年治療費用均未過份30萬元。
這一場景似曾相熟，2024年諾西那生鈉也是因代價過于昂貴等因素而無緣醫保，但代價真的是藥品可否進醫保的唯一標尺嗎？
業內人士介紹，差異于已經擁有成熟臨床數據的諾西那生鈉。CAR-T藥物作為一種創造藥，在臨床採用范圍、臨床功效、真實世界數據等方面仍存在局限性。現階段將CAR-T藥物納入醫保的機會尚未成熟。
藥品可否進醫保，要綜合考慮參保人合乎邏輯用藥需求、藥品臨床價值、創造水平、醫保基金承受才幹等。鄭杰說，醫保協商精準測算追求的是合乎邏輯價，而不是一味砍價追求最低價。
為進一步提高協商測算的精準度，此次協商首次規定了藥物經濟學測算指南，統一測算尺度。台灣彩券 刮刮樂同時，對介入測算的40多位藥物經濟學專家進行技術系統的訓練，特別從臨床療效、安全性、經濟性、創造性和公正性5個維度對創造藥物進行察訪，并差別作為其代價調換的因素。
此外，2024年醫保協商對同一個藥品部署兩名專家進行背對背測算。2024年醫保測算的藥物經濟學組組長、北京大學環球康健發展研究院院長劉國恩對此說：固然大家工作量增加一倍，可是提拔了藥品的評審質量和科學水平。
魂魄砍價砍掉的是藥品虛高的代價水分。鄭杰說，醫保協商是在患獲勝六合彩獎金者需求、藥企創造、基金承受力等多方博弈中尋求一個合乎邏輯的代價均衡點，讓更多參保人受益的同時，也為企業創造發展留有充分的發展空間。
撐起絕望中的但願，內地市場是以量換價的底氣
國家衛健委等部分2024年聯盟公布的《第一批罕見病目次》中，涉及121種罕見病。
這些罕見病雖發病率低，但對每一個抱病家庭來說卻是百分之百，由于罕見病藥品需求量小、費用高、替代品少等，無藥可用或者有藥用不起，都可能置患者于絕望，而進醫保則意味著絕望中的但願。
此前，許多人并不看好高值藥品進醫保。一方面，由於不少高值藥品療效好，處于所在疾病領域的壟斷身份，藥企不掛心盈利，也就有了不讓價的底氣；另一方面，代價過高的藥品進醫保，可能會侵害到更多參保人的權益。
在此次醫保協商中，單價120萬元的天價抗癌藥阿基侖賽打針液固然通過了初步審查，但并未進入醫保目次協商環節，讓更多人堅持了以上看法。
差異于國外，許多罕見病疊加中國龐大的人口基數后，患者為企業帶來的用藥市場相對加倍可觀。上海市衛生和康健發展研究中央主任金春林說。
14億人康健福祉與中國市場，正是用銷量換低價的底氣。國家醫保局有關擔當人介紹，對納入協商范圍的藥品，是以全國醫保採用量與企業磋商討價。不少獨家藥品進入國家醫保藥品目次后，根本可以爭取到內地90%的市場，銷量很是可觀。
作為高值罕見病藥進醫保的首開先河者，諾西那生鈉打針液醫保協商的勝利，或許能夠為高值藥品進醫保提供一些經驗。但此中不可忽視的事實是，所謂的天價藥并不是沒有跌價空間。
2024年6月，同樣用于SMA領域的羅氏神經創造藥物利司撲蘭口服溶液用散進入中國市場。利司撲蘭依據患者年齡和體重進行給藥，加上贈藥，2歲以下低體重SMA患兒用藥費用遠低于諾西那生鈉，而我國SMA患者發病年齡80%在2歲以下。該藥品對諾西那生鈉打針液的既有市場形成挑戰。
中國的銷售市場外加競品出現，讓國家醫保協商有底氣可以爭取到入口高值藥品遠低于國外市場的代價，甚至是環球最低價，也讓更多好藥、新藥進醫保成為可能。
相對于不少人以為此次高值藥品進醫保只是偶爾事件，劉國恩表示，在現有條例下，評審專家在均衡價值和代價關系時，重點考慮個人肩負過重的疾病，從而推動實現一些藥品進醫保的突破，為患者實其實在地減負。未來醫保協商可能會為更多高價藥亮起綠燈，這需要共同試探多方受益和促進創造的醫保方案。
70萬元一針的諾西那生鈉打針液從上年與醫保擦肩而過到本年勝利入場彩券對獎，或許能為更多天價藥進醫保提供一種思路和借鑒。
進醫保并非高值藥品普惠化的唯一正解
醫保追求的戰略性買入，不是拼‘最便宜’也不是被‘天價藥’嚇倒。金春林表示，醫保通過騰籠換鳥，可連續性地實現人民至上、康健至上的最大公約數。
首都醫科大學國家醫保研究院醫藥控制室主任曹莊說，單純通過根本醫療保障不能辦理所有患者採用高值藥品的疑問，同時還要發揮商務保險、社會救助等多方作用，厘清責任界線。
專業的改革可以實現從基本上減低創造藥物的成本與代價，并為藥品的未來市場競爭和進醫保做好充分的預備。藥明巨諾董事長李怡平說，公司的CAR-T產品固然本年獲批上市，但在兩年前已開始布局一項長期的降成本發展戰略，包含有提高原材料採用效率、實施國產替代以及加速新專業研發，以期終極實現大幅度減低成本。
以CAR-T產品為例，現在的專業在自體CAR-T產品上較為成熟，未來方位之一是研究異體CAR-T專業，也便是俗稱的通用CAR-T。此專業如台灣彩券 24小時突破并成熟，就可以用康健人的T細胞做出通用的CAR-T產品，同時提供應更多患者採用。如此一來，成本有望進一步減低。
此外，同情用藥的方式既可以協助急需用藥但又沒有才幹肩負豪情藥費的患者，也能夠協助企業獲取更多真實世界的驗證數據。
不少創造藥上市后仍然需要大批的真實世界數據來驗證安全與療效。華中科技大學同濟醫學院高等經濟師陳昊表示，所謂同情用藥，便是由廠家直接提供臨床研究的用藥，同時對愿意介入臨床研究的患者不能收取任何費用，這樣可以省去中間環節的費用，為患者用藥提供一種可能。
也有業內人士發起，可以通過探討研究高值藥品的階梯價或稱財務分擔機制，即對買入一千支、一萬支建置差異的代價檔位，或台灣彩券掃描對獎者劃定某些推翻性創造高值藥品的醫保支付定額，而不是無分別劃線，從而增強高值孤兒藥的可及性，在不過多增加醫保肩負的場合下，勉勵藥企努力開闢創造藥物研發。
每一個小群體都不應該被拋卻。正如國家醫保局協商典型張勁妮在醫保協商現地方說，人民康健至上，中國醫保努力守護每一名參保人的康健底線，這是不拋卻任何一名患者的決心，更是一個國家對生命的尊重。
跟著國家醫保藥品目次動態調換機制的逐漸創建，對藥品慣例準入和協商準入的條例也逐步明確，在兼顧患者需和解醫保基金蒙受才幹的同時擴大普惠性，將成為醫藥革新破局中的不破之底線。
